Zdrowie / Sport
Piotr Zawadzki
Redaktor sekcji zdrowia i sportu. Pisze o medycynie, profilaktyce i wydarzeniach sportowych. Amator maratonów, a w domu ma dwa psy, które towarzyszą mu w porannych treningach.
Przeszczep komórek macierzystych bywa jedyną metodą, która może wyleczyć najagresywniejsze nowotwory krwi. Nawet po takim zabiegu choroba może jednak wrócić, a lekarzom zostają wtedy ograniczone możliwości działania. Badanie kliniczne prowadzone przez naukowców z Washington University School of Medicine w St. Louis pokazuje, że zmodyfikowanie komórek dawcy przed przeszczepem może uczynić późniejsze leczenie bezpieczniejszym i potencjalnie skuteczniejszym. Wyniki opublikowano w czasopiśmie Nature Medicine.
Pomysł polega na usunięciu z komórek dawcy jednego konkretnego białka. Dzięki temu terapie wymierzone w to białko atakują nowotwór, a jednocześnie oszczędzają zdrowe komórki, które pacjent otrzymał w przeszczepie. Badanie prowadzono w Siteman Cancer Center, działającym przy Barnes-Jewish Hospital i WashU Medicine, oraz w 14 innych ośrodkach w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie.
Jak wyjaśnia John F. DiPersio, profesor medycyny na WashU Medicine i autor korespondencyjny pracy, chodzi o przeszkodę, która od dawna ogranicza stosowanie terapii CAR-T w części nowotworów krwi. Metoda ta sprawdza się w leczeniu niektórych agresywnych nowotworów, ale słabiej działa w przypadkach takich jak ostra białaczka szpikowa (AML) i zespół mielodysplastyczny (MDS). Wiele białek obecnych na komórkach nowotworowych pojawia się również na zdrowych komórkach szpikowych, w tym na komórkach macierzystych od dawcy. Jeśli komórki CAR-T zostaną zaprogramowane do ataku na takie wspólne białko, mogą zniszczyć zdrowe komórki krwiotwórcze razem z nowotworem. Takie uszkodzenie wywołuje groźną reakcję zapalną i osłabia samo leczenie, bo duża część komórek CAR-T zajmuje się zdrowymi celami zamiast komórkami nowotworowymi.
Podstawę tego rozwiązania opisała po raz pierwszy Miriam Y. Kim, obecnie adiunkt na WashU Medicine. Pracę rozpoczęła jako badaczka po doktoracie na University of Pennsylvania, kontynuowała ją w laboratorium DiPersio, a dziś leczy pacjentów w Siteman.
W próbie klinicznej pacjenci z AML i MDS otrzymali komórki macierzyste dawcy zmodyfikowane tak, aby usunąć białko CD33. Celem było wytworzenie zdrowych komórek krwi, na które nie działają terapie wymierzone w CD33. „Jesteśmy zachęceni wynikami tego badania, które pokazują, że przeszczep komórek macierzystych z usuniętym CD33 wygląda bardzo podobnie do wyników standardowego przeszczepu” – powiedział DiPersio. Dodał, że w przyszłości zespół ma nadzieję połączyć tę metodę z terapiami celującymi w CD33, takimi jak komórki CAR-T, i poprawić możliwości leczenia pacjentów z tymi bardzo agresywnymi nowotworami krwi.
Zespół opisał też pojedynczy przypadek pacjenta z ostrą białaczką szpikową wysokiego ryzyka, który przeszedł przeszczep z usuniętym CD33. Gdy nowotwór wrócił, chory otrzymał komórki CAR-T wymierzone w CD33, wytworzone z limfocytów T tego samego dawcy. Pacjent uzyskał pełną remisję i pozostał wolny od choroby ponad rok po terapii CAR-T. Wróciła również prawidłowa produkcja komórek krwi, a wszystkie komórki krwi pacjenta nie miały CD33, co wskazywało, że zmodyfikowane komórki dawcy zadomowiły się w szpiku. DiPersio jest autorem starszym tej pracy, opublikowanej w październiku 2025 roku w JCO Precision Oncology.